Miyelom nasıl bir hastalıktır?
Miyelom kan kanserleri arasında yer alan, sıklıkla 65 yaş ve üzerinde görülen bir hastalıktır. Nasıl ki kan kanserleri birbirinden çok farklı bazısı tedavi bile gerektirmeyen farklı hastalık tiplerinden oluşuyorsa miyelom da farklı davranış ve farklı genetik özelliklere sahip miyelom türlerinden oluşur. Bu tipler arasında da tedavi gerektirmeyen formlar bulunabileceği gibi hızlı ilerleyen formları da bulunmaktadır. Ancak genelde belirti verme aşamasına gelmiş olan miyelomların % 75’i böyle saldırgan niteliklere sahip değildir.

Miyelom hastalığına yol açan bağışıklık sistemimizin çok önemli bir elemanı olan ve antikor (Immünglobulin)adlı mikroplara karşı dirençte  önemli rol üstlenen proteinleri üreten plazma hücrelerinin gereksiz ve kontrolsüz çoğalmasıdır. Plazma hücreleri vücudumuzda lenf dokularında, ağızdan başlayarak barsaklarımızın ve solunum sistemimizin tüm iç yüzeyini kaplayan dokularında ve kemik iliğinde bulunurlar. Miyelom hastalığında bu hücrelerin kemik iliği alanında tek odak veya çok sayıda odaklarda gruplar halinde çoğaldığı, buna bağlı olarak sıklıkla çevre dokuyu oluşturan kemiklere zarar vererek kemiklerin erimesine, kırılmasına kadar gidebilecek değişikliklere yol açtığı görülmektedir.  Sağlıklı plazma hücreleri gibi miyelom plazma hücreleri de sıklıkla antikor üretirler. Ancak bu üretim normalde olduğu gibi tüm mikroorganizmalara etki edebilecek bir repertuara sahip antikorlar değil hasta hücrelerin tek tip olmasından dolayı tek tipte antikorlardır. Sıklıkla da yapıları normal antikorlara benzemez. Ancak bu hatalı üretim çok yüksek miktarlarda olduğu için hastaların kanında (serumunda) protein artışına ve bazen de dolaşımda yavaşlamaya neden olurlar. Normalde antikorlar iki ağır ve iki hafif zincirden oluşurken miyelomda bazen sadece hafif zincirden bazen de hafif ve ağır zincirlerden oluşur. Sadece hafif zincir üretilmesi durumunda normal antikorlardan daha küçük olan bu protein yapıları kanda birikemez çünki böbreklerden süzülerek idrara geçerler. Normalde idrarda olmaması gereken bu moleküller böbreğe zarar verme tehlikesi taşırlar. Eğer hastalık zamanında farkedilmezse böbrek hasarı oluştuktan sonra tanı konulabilir. Bu tür durumlarda kanda hastalık işareti olan proteinlerin saptanamaması miyelom hastalığının tipik bulgularında olan kanda sedim testinde artışının ortaya çıkmasını engeller veya geciktirir.

Miyelom nasıl gelişir?
Bugün artık tüm miyelom olgularının geçmişinde aylar, yıllar süren bir kan protein artış dönemi (MGUS=Benign Monoklonal Gamopati) bulunduğu bilinmektedir. MGUS tanısı için kandaki İmmünglobulinlerin normaldeki gibi çeşitli tiplerden değil tek tipte çoğalması ve bu değerin 3 Gr/dL den az olması gereklidir. Ayrıca miyelom hastalığının tipik bulgusu olan kemik iliğinde plazma hücre sayısının normal sayıda olması gerekir. Bu şekilde kanda sadece tek tipte İmmünglobulin artışı gösteren bireylerin takibinde her yıl %1 oranında miyelomaya ilerledikleri görülmektedir. Miyelomaya dönüşmek te tedavi için yeterli bulgu değildir. Miyelom hastalığının tipik hedefleri olan kemik, böbrek, sinir hücrelerinin de hasarlanması ve kemik iliğinde plazma hücrelerinin artarak kansızlık gibi bulgulara yol açması gereklidir. Belirtsiz miyelom hastalığı olan bireylerin her yıl % 10 oranında belirti gösteren miyelomaya dönüştüğü bilinmektedir.
Miyelom neden gelişir?
Tüm kan kanserlerinde olduğu gibi birden fazla neden ileri sürülmektedir. Bunlar arasında çevrede endüstriyel atıklar (dioksin vb), kimyasal atıklar (tarımsal suni ilaç ve gübreleme) , radyasyon suçlanan nedenlerin başında gelmektedir. Bireysel nedenler arasında vücutta yabancı cisimlerin uzun süre kalması (protez ve implantlar), bağışıklık sisteminin uzun sureli uyarılmasına yol açan otoimmün hastalıklar, bazı virüsler (hepatit C ve bazı herpes virüsleri), şişmanlık, genetik faktörler (bu hastalık zencilerde beyaz ırka oranla daha sık gözlenirken sarı ırkta daha nadir gözlenmektedir; birinci derece aile bireyleri arasında bağışıklık sitemi hastalıkları, lenfoma, KLL ve miyelom görülmesi hastalığın görülme sıklığını arttırmaktadır). Ayrıca miyelom hastalarında  vitamin B 12 eksikliği de sık gözlenen bir durumdur.
Kimlerde görülür?
En sık gözlendiği yaş grubu 65 yaş civarıdır. Erkeklerde kadınlara oranla yaklaşık 2 kat daha sık görülmektedir.
Nasıl tanı konulur?
Genellikle hastaların üçte ikisinde kemiklerde hasar, buna bağlı özellikle hareketle artan şiddetli ağrı hekime başvuru nedenidir. Bel ve sırt ağrısı çok sık gözlenen ve sıklıkla da toplumda yaygın olan romatizmal ağrılar veya bel fıtığı belirtileri ile benzeştiği için tanının gecikmesine yol açar. Kemik ağrısının eklem ağrısından ayırdedilmesi ve şüphelenildiğinde once direkt grafi sonra da tomografi ve/veya MRİ yapılması miyelomu düşündürür. Tanıyı doğrulamak için kan, kemik iliği ve gerekirse kemiğe komşu bir miyelom(=plasmasitom)dan biyopsi planlanır. Tanı için hem kan hem de idrarda tek tip(monoklonal veya çok nadiren biklonal) immunoglobulin artışının gösterilmesi gerekir. Bunun için serumda İmmunglobulin düzeyi, protein elektroforezi ve immünfiksasyon testi istenir. Kemik iliğinde plazma hücrelerinin sayısını, hücre yapısını ve genetik özelliklerini gösterebilmek için kemik iliği aspirasyonu (enjektör içine alınarak) veya biyopsisi(2-3 mm kalınlık ve  yaklaşık 2 cm uzunlukta bir kemik –ilik biyopsisi) yapılmalıdır. Bazen ilk incelemede miyelom düşünülmedi ve genetik testler yapılmadıysa tedavi öncesi kemik iliği aspirasyonu bu amaçla tekrarlanabilir. Bu işlem kalçanın arka kısmından , o bölgenin uyuşturulmasını takiben gerçekleştirilir. Tüm işlem yaklaşık 15 dakika süren biraz ağrılı bir tetkik olup özel durumlarda istenirse damardan anestezi altında da uygulanabilir. Bu tetkiklerin sonuçlanması 2 haftayı bulabilir. Tedavinin acil başlamasının gerekli olduğu özel durumlarda sadece kemik iliği yayma ve kan testlerinden İmmünglobulin sonuçlarına bakılarak tanı konulabilir. Patoloji raporu beklenmeyebilir.
Bulguları nelerdir?
Miyelom hastalığı  her zaman belirti vermeyebilir. Bazen yıllarca sadece laboratuvar testlerinde bozukluk ile seyredebilir. Eğer belirti vermeye başlarsa bunlar sık enfeksiyonlar, kemik ağrısı, kansızlık, böbrek yetmezliği ve sinirlerde harabiyet  olarak özetlenebilir. Hastalık hücrelerinin artışı bağışıklık sisteminin baskılanmasına yol açabileceği için sık zatüree, sık idrar yolu enfeksiyonu en sık karşılaşılan durumlardır. Yaşlı hastalarda  enfeksiyona yatkınlığı olan bireylerde miyelom gibi kan hastalıkları akılda bulundurularak buna yönelik tetkikler istenmelidir. Olgularda belirti varsa üçte iki oranında kemik hastalığı görüleceği için kemik ağrısı beklenir. Bu ağrı dokunmakla artan, ağrı kesicilere kısa sureli yanıt verebilen ancak ilerde kırık ve sinirlere bası geliştiğinde dayanılmaz boyutlara yükselebilen bir ağrı şekline dönüşebilir. En çok kafatası, göğüs kafesi, kaburga, boyundan kuyruk sokumuna kadar tüm omurlar, kalça kemikleri bu hastalıktan etkilenir.  Daha nadiren kemik hastalığını oluşturan plazma hücrelerinin gruplaşması ile tümörler (plasmasitom) ortaya çıkabilir ve bu tümörler kemikte dışarıya doğru büyüyerek gözle görülebilir duruma gelebilirler.  Kemiklerin etkilenmesi kemikten kalsiyumun kana geçişinde artışa , bu da kan kalsiyum düzeyinin yükselmesine yol açabilir. Eskiden daha sık görülen bu durum hastaların idrar miktarının artışına, dolayısiyle çok susamasına, ağız kuruluğuna yol açabilir. Eğer hastalar yeterli sıvı almazsa bu durum böbreklerin hasar görmesine yol açabilir. Böbreklerin hastalıktan etkilenmesi için birçok başka neden de bulunmaktadır. Sonuçta miyelom hastalarında böbreklere zarar verebilecek ilaçlardan(özellikle ağrı kesmek için kullanılan romatizma ilaçları ve antibiyotikler) ve   kontrast denilen ilaçlı film çekilmesinden kaçınılmalıdır.  Bazen idrarda protein kaybı artarak hastaların ayaklarında şişmeye neden olabilir. Belirtiler arasında sinir hücrelerinin zarar görmesine bağlı olarak el ve ayaklarda uyuşma, karıncalanma; kabızlık, tansiyon düşmesi de bulunabilir.
Sık görülen yan etki kansızlık olup buna bağlı güç kaybı, çabuk yorulma bu hastalığa özgü bir bulgu olmayıp toplumda sık görülen birçok hastalığın da bulgusudur.  Miyelom hastalarında serumda Vitamin B 12 eksikliğinin sebep mi yoksa plazma hücrelerinin artışının bir bulgusu mu olduğu henüz kesinlik kazanmamış bir durumdur. Sık rastlanılan bir kansızlık nedeni olduğu için tedavi edilmesinde yarar vardır.
Miyelom tedavisine  nasıl karar verilir ?
Her miyelom tanısı tedaviyi gerektirmez. Bulgu vermesi aranılan bir özelliktir. Bulgu verdiğine karar verecek olan hematologlardır. Bazen plasmasitom tek bir tümör olarak ortaya çıktığında hastalığın yaygın olup olmadığını anlamak için tüm vücut kemiklerini araştırmak, bunun için de tüm vücut kemik MRİ ve/veya PET-CT yapılması gereklidir. Bu durumlarda kemik iliği incelemesi normal olsa bile hastalık bölgesine denk gelmeyen bir inceleme olmuş olabileceği unutulmamalıdır. Bu da görüntüleme tetkiklerine gereksinimi doğurur. Yine bu tip durumlarda kan ve idrarda monoclonal aimmünglobulin araştırması gereklidir. Eğer saptanırsa hastalığın tek odak hastalığı olmadığına işaret eder. Tedavi kararı için bu doğrultuda inceleme başlatılır. Eğer monoclonal antikoru gösterecek en hassas testlerden biri olan  immünfiksasyon testi negatif sonuç verirse  daha hassas test olan serbest kappa ve lambda testi istenir.
MGUS ve belirtisiz miyelom tanıları ekarte edildikten ve belirti veren miyelom tanısı konulduktan sonra tedaviye başlama kararı alınır Bu aşamada hastanın alabileceği tedavi yoğunluğuna uygunluğu değerlendirilir. Zira günümüzde 30 yıla yakın bir süredir kök hücre desteğinde yüksek doz ilaç tedavisi (OPKHN) miyelomda en iyi sonuçları vermektedir. Bu tedaviyi alabilecek hastalar genelde 65 yaştan genç ve kalp, böbrek , solunum organlarının bu uygulamayı kaldırabilecek durumda olması gerekir. Bir istisna olarak hastalığa bağlı böbrek hasarı olanlarda hastalığı daha iyi tedavi etmek için doz ayarlaması yapılarak  OPKHN şansı verilir. Bu aşamada yaş sınırlaması şart değildir. Bazı hastalar 70 yaş üzerinde de  OPKHN kaldırabilirken bazıları daha genç yaşta da uygun olmayabilir.

OPKHN kararı alındığında ülkemiz koşullarında sigorta tarafından ödeme koşulları çerçevesinde şu uygulama yapılır:
A. kemik iliğinde genetik testlerde 13.kromozom kaybı saptanıyorsa (ki bu durum yaklaşık % 40 görülen bir özelliktir) bu hastalara ilk ilaç tedavisi olarak Bortezomib veya Talidomid ile birlikte yüksek doz kortizon tedavisi başlanır. Bu uygulama ideal olarak 4- 6 kez verildikten sonra OPKHN gerçekleştirilir. Bu arada en az 3-4 tedavi uygulamasının ardından kök hücre toplanmalı ve saklamaya alınmalıdır. Ülkemizde hücre toplanmasından sonra OPKHN e kadar geçen süre en az 1 sıklıkla 2-4  ay olduğu için bu sürede 1-3 kez daha tedavi uygulanabilmektedir.
B.Eğer 13. Kromozom anomalisi saptanamazsa bu takdirde genel sağlık sigortası VAD tedavisini zorunlu kılmaktadır. Bu tedavi Siklofosfamid-Deksa tedavisine eş değer bir tedavidir. Eğer bir VAD veya benzeri tedavi ile hiç yanıt alınamaz veya en az 2 tedavi uygulamasına beklenen yanıt alınamazsa hastalar Bortezomib veya Talidomid tedavisine geçebilirler. OPKHN öncesi ne kadar iyi bir yanıt düzeyine ulaşılırsa toplanacak olan kök hücreler o kadar temiz olacak ve nakil sonrası yanıt düzeyi artarken  hastalıksız yaşam süresi  de o kadar  uzayacaktır. OPKHN kök hücre nakil merkezi olan hematoloji kliniklerinde uygulanır. OPKHN sonrası hastalık yanıtı değerlendirilerek gerekirse pekiştirme tedavisi uygulanır. Hedef tam yanıt olarak tanımlanan kan ve idrardaki immunfiksasyon testinin negatifleşmesi, tüm plasmasitomaların yok edilmesidir.  Pekiştirme tedavisinde Talidomid, Lenalidomid ve Bortezomib tek başına veya Deksametazonla birlikte kullanılır. Bu ilaçların yan etkileri oluşturmayacak şekilde uzun sureli kullanımı hastalığın kalıcı iyileşmesini ve hastalıksız süreyi uzatıcı etkileri bulunmaktadır.

Hastaların OPKHN için uygun olmaması durumunda en az bir yıl sürecek ilaç tedavileri gündeme gelir. Bu tedavi adayları Genel Sağlık Sigortası hükümlerince  Talidomid ve Bortezomib adlı ilaçları kullanabilirler. Bu ilaçlar, hastanın genel durumu ve eşlik eden hipertansiyon, şeker hastalığı ve kalp yetmezliği gibi durumların olup olmamasına gore miyelomun en eski ilacı olan Melfalan (Alkeran)-Prednisolon ile birlikte veya değişen Deksametazon(kortizon) dozlarında kullanılır. Bu tedaviler, başlangıçta haftada en az bir tetkik ve muayene kontrolünde dikkatle uygulanır. Gerekirse doz ayarlaması veya yan etkilere yönelik düzenlemeler yapılır. Hekim ve hemşirelerle yakın işbirliği  gereken bir süreçtir. Zamanla hastalık bulgularının iyileşmesi ile tedavi daha kolaylaşır. Bazen doza bağlı olarak biriken yan etkiler oluşursa ilaçların dozları azaltılır hatta kesilmesi gerekebilir. Bu hastalarda da hedef tam yanıttır. Ancak yaşlı hastalarda bazen tam yanıt elde edilmese bile hastalığın belirtileri yokedilerek hastalık sanki MGUS benzeri bir duruma geri döndürülebilir. Böyle durumlarda hastayı gereksiz yere  ilaç yan etkileri ile karşı karşıya bırakmamak gerekir. Bu kararlar hasta , ailesi ve hekimin birlikte değerlendireceği durumlardır.
Plasmasitomalar radyoterapiye (ışın tedavisi) çok hassas olduğu için zaman zaman bu yerel (lokal) tedavilerden yararlanılabilinir.
Destek tedavisi kapsamında enfeksiyonları engellemek için antibiyotik, virüslere karşı ilaçlar ile kemiklerin etkilenmesini engelleyecek bisfosfonat grubu  veya vb (Zolendronik asit, Clodronat veya Denosumab) ilaçlar kullanılır. Miyelom hastalığı damarlarda tıkanmaya yatkınlık oluşturan bir hastalıktır. İlaveten yüksek doz kortizon, Talidomid ve Lenalidomid de böyle yan etkilere yol açabileceği için kan sulandırıcı Aspirin veya Heparin, Coumadin gibi ilaçlar da tedavide önemli rol üstlenirler.
Miyelom tedavisini kimler gerçekleştirir?
Kan hastalıklarından biri olması kemik iliğinden başlayan ancak  etkiledeği sistemlerin çok farklı disipleri ilgilendirmesi nedeniyle hematologların orkestra şefliğinde  nöroşirurji, ortopedi, nöroloji, nefroloji, radyoterapi, enfeksiyon hastalıkları, göğüs hastalıkları, Fizik tedavi  uzmanları gibi birçok uzmanlık alanı tarafından tedavi işbirliği içerisinde yürütülür. Hastaların tedavisinde  gerekiyorsa radyoterapi, cerrahi uygulamaları tedavinin planında ortak bir karar çerçevesinde sıralanabilir.
Tedavi başarısı nasıldır?
Günümüzde 20 yıla yakın bir süredir kullanılan Talidomid, 6 yıldır kullanılan Bortezomib hastaların ömürlerini uzatırken OPKHN sonrası  tam yanıt oranlarını  %15-20 den % 50 ye yükseltmiştir. Benzer olarak  yaşlı hastalarda da Melfalan-Prednisolon ile % 5 olan tam yanıt oranı tedaviye Talidomid in eklenmesi ile % 20 ye Bortezomib in eklenmesi ile % 30 a yükselmiştir. Talidomid uzun süre kullanıldığında sinir hücrelerine kalıcı hasar verebildiği için bu yönden zararsız bir  formu geliştirilmiştir. Lenalidomid (Revlimid) Ülkemizde tekrarlayan hastalık durumunda ruhsatlıdır. Uzun sureli kullanımı Talidomidin sinirlere zarar verme desavantajına sahip değildir. Yakın zamanda yayınlanan çalışmalar miyelom hastalarının artık uzun süre yaşaması nedeniyle kullanılan ilaçların en az 2 ve üzeri sürelerde ortaya çıkabilecek yan etkilerine dikkat edilmesi gerektiğini göstermeye başlamıştır. Bu karar yine hasta ve hekim arasında konuşularak sonuçlandırılır.
Yanıt nasıl değerlendirilir?
Hastaların en az % 90 ında monoklonal immunoglobulin artışı saptanabildiği için her ayın sonunda yeni bir tedavi başlarken bu monoklonal proteinlerin kan ve bir günlük idrarda atılan miktarı ölçülmelidir. Hastaların monoclonal yanı sıra normal antikor da üretebileceği hatta tedavi yanıtı alındıkça normal immunglobulinlerin artacağı dikkate alınarak kandaki toplam immunoglobulin yanıt için kullanılmamalıdır. Ayrıca kemik iliğindeki plazma hücre oranı ve kemiklerdeki tutulum veya tümörler de takipe ölçülür. Bütün hastalık bulgularının kaybolması tam yanıt, en az  % 90 azalması çok iyi kısmi yanıt, % 50 azalması kısmi yanıt olarak değerlendirilir.
Takipte hangi testler yapılmalıdır?
Serum ve bir günlük idrarda hafif zinicir (kappa ve lambda), immunfiksasyon, protein elektroforezi, özel durumlarda serbest kappa ve lambda ölçümü proteinleri izlemek için kullanılır. Görüntüleme yöntemleri olan direct grafiler, tomografi , MRİ ve PET-CT de gerekli olabilecek testlerdir. Sinir hücrelerinin etkilendiğinden şüpheleniliyorsa EMG testi de yapılabilir. Her hastanın durumuna gore başka tetkikler de gerekebilir.
Tedavide kök hücre naklinin yeri nedir?
1980 li yıllarda tedavide büyük bir atılıma yol açan yüksek doz tedaviyi uygulayabilmek için normal kemik iliği kök hücrelerine zarar veren bu ilaçlardan kök hücreleri koruyabilmek için önceleri hastaların kemik iliği toplanıp saklanır ve tedavi sonrası kendisine geri verilirdi. Daha sonra hastalık hücrelerinin kana nadiren çıkması ve yeni ilaçlarla kök hücreleri kana yönlendirerek hasta plazma hücrelerine bulaşmamış çevre kanı kök hücreleri kullanılarak OPKHN uygulaması başlatıldı. 20 yılı aşkın süredir uygulanan bu yöntem miyelom tedavisinde en iyi sonuçları vermektedir. Hatta ilk kök hücre nakline iyi ancak tam yanıta ulaşmayan bir cevap durumunda ikinci OPKHN ile daha uzun süreli şifaya gidebilen yanıtlar alınmaktadır.
Herkese kök hücre nakli uygulanabilir mi? Gerekli midir?
OPKHN herkese uygulanabilecek bir tedavi yöntemi değildir. İleri derece yaşlı olmayan ve genel vücut işlevleri buna uygun hastalara uygulanmalıdır. Yaşlı hastalarda bile düşük dozla uygulandığında ilaç tedavilerinden daha uzun sureli hastalıksız yaşam sağlamaktadır.
Kök hücre nakli sonrası tedaviye gerek var mıdır?
Kök hücre nakli öncesi veya sonrası tam yanıt elde edilen olgularda tedavisiz izlem mümkündür. Ancak Kontrol aralarının çok fazla olmaması özerilir.
Tedavide yeni gelişmeler var mı?
Hematolojik hastalıklar genetikteki gelişmelerden çok büyük yarar elde etmektedir. Hastalıkların moleküler mekanizmaları tanımlandıkça hastalığın biyolojisi anlaşılmakta ve tedavi hedefleri keşfedilmektedir. Bugün kullanılan Bortezomib böyle bir ilaçtır. Proteazomun görevlerinin tanımlanması ve engeleleyen Bortezomibin keşfi Nobel Tıp ödülünü getirmiştir. Bu ilacın sinir hücrelerine zarar vermeyen formları üzerinde çalışılmaktadır. Ayrıca plazma hücrelerinin üzerinde bulunan bazı molekülleri tanıyan antikorlar, hücrelerin çoğalmasını durduracak veya bozulan genleri tekrar eski haline getirmesi için çalışılan yeni ilaçlar geliştirilmektedir.
Ülkemize ulaşan yeni ilaçlar var mı?
Ülkemizde bazı merkezler uluslararası nitelikte olup yeni ilaçların uygulamaya girmesinde öncülük yapmaktadır. Yeni ilaçların uygulamaya girmesi öncelikle belirli nitelikleri olan seçilmiş hastalarda ve çok yakın izlemde gerçekleştirilir. Klinik araştırma olarak adlandırılır. Bu araştırmaların planlanması ve uygulamaya girmesi için uluslararası ve ulusal çok sayıda otoritenin izni gereklidir. Sonuçları da tarafsız elemanlar ve komitelerce değerlendirilir. Bu aşamaları geçen yeni ilaçlar artık piyasaya sürülmeye hazır duruma gelmişlerdir. Bu aşamada bile ilk yıllar yakından izlenerek klinik araştırma aşamasında iken saptanmamış yarar ve zararları olabileceği unutulmamalıdır.
Ankara Tıp Fakültesi kan hastalıklarının tedavisi ve  klinik araştırma konusunda çok ilerlemiş bir merkezdir. Özellikle miyelom tedavisinde çok sayıda yeni ilacın geliştirilmesine katkıda bulunurken yüzü aşkın hastanınyeni ilaçlara Avrupa ve ABD deki hastalarla aynı zamanda ulaşmalarına aracılık etmiş ve etmektedir.
Halen yürütülen araştırmalar ve yeni ilaçların isimleri bu sayfada listelenmiştir.
Klinik araştırma nedir?
Daha once denenmemiş  yeni molekül, ilaç veya tedavi yöntemlerinin klinik uygulamaya girebilmesi amacıyla önce yan etki, daha sonra etkinliğinin kabul edilebilir olduğunu gösteren erken faz araştırmalar(Faz I ve II) ardından  genel kabul gören bir tedavi yöntemiyle karşılaştıran (Faz III) veya ticari formu mevcut hale geldikten sonra başka bir kullanım amacıyla denenmesi (Faz IV) veya piyasaya sürüm sonrası gözlem çalışmalarından oluşur.
Multiple miyelom tedavisinde yürütülmekte olan klinik araştırmalar hangileridir?
Bu hastalığın tedavisinde  tanı aşamasında hastalık henüz daha dirençli değilken en yüksek yanıtı veren ve yan etkisi az yeni ilaçlara gereksinim vardır. Nüks sonrası  daha once kullanılan tedavilere direnç gelişmesi durumunda  yeni ilaçlara gereksinim daha da önem kazanmaktadır . Bu nedenle günümüzde çok sayıda nüks/dirençli hastalık için klinik çalışma bulunmaktadır. İlaveten yeni ilaçlar once bu tip hastalarda kullanıldığı için bu bir zorunluluktur. Ankara Tıp Fakültesinde halen miyelom tedavisiyle ilgili yürütülen klinik araştırmaları görmek için tıklayınız. Bu araştırmalar hakkında bilgi almak istiyorsanız bize ulaşabilirsiniz.
Klinik araştırmaya girmenin faydaları var mı?
Yeni tanı almış hastalar genel sağlık sigortası kapsamında ulaşamayacakları ilaçlarla bu araştırmalar aracılığı ile tedavi edilebilecekleri için bu önemli bir avantajdır. İlaveten bu araştırmalar tüm tetkik ve ilaçların bedellerini de karşılamak zorunda oldukları için ülke sağlık ekonomisine katkıda bulunmaktadırlar. Nüks eden ve dirençli hastalığı olan hastalarda ise klinik araştırmalar neredeyse tek seçenek durumunu almaktadırlar.
Klinik araştırmaya girmenin zararları var mı?
Hastaya, kuruma ve ülkeye  zarar verecek hiç bir klinik araştırma uluslararası ve ulusal sağlık otoriteleri ve etik kurullardan onay alamaz. Bu araştırmaların kuralları yakın takibi gerektirdiği için hastaların araştırmayı yürüten kurumla devamlı iletişimde olması, tedavinin gerekli kıldığı tüm durumlarda hastaneye gelmesi gerekir. Bu yakın izlem hastaların yararınadır. Tedavi ile ilgili tüm kayıtlar en az 10 yıl süre ile saklanır. Hasta ve hekim-kurum hakları bu kapsamda maksimum korunur.
Tedavide kullanılan ilaçların yan etkileri nelerdir?
Miyelom tedavisinde kullanılan ilaçların çok önemli yan etkileri bulunmaktadır. Yan etkileri erken farketmek, önlem almak ve gerektiğinde doz azaltmak tedavi başarısında en uygun tedavi seçimi kadar önemlidir. Yan etkiler nedeniyle erken dönemde doz azaltmak hastaların uzun vadede tedaviye uyumunu sağlayacağı için yanıtın devam eden bir süreçte elde edilmesini sağlar. Yan etki yönetimi tedavi şemasında yer alabileceği ve hekimlerce yönetilebileceği gibi bazı yaklaşımlar hasta ve hemşirelerce de uygulanabilir. Bu amaçla Uluslararası Miyelom Vakfı yan etki yönetimi için bir rehber hazırlamıştır.
www.myelom.org/……
Yan etkileri önlemek mümkün müdür?
Her ilaca yönelik önlemler bulunabilir. Bazı yan etkiler tamamen bazıları kısmen engellenebilir. Bazı yan etkileri öngörmek mümkün olmayabilir. Yakın takiple oluştuklarında ilaçlar geçici veya kalıcı olarak durdurularak, doz azaltılarak veya başka ilaçlara geçilerek yönetilir. Uluslararası Miyelom Vakfı’nın en sık kullanılan ilaçları daha iyi tanımak için geliştirdikleri el kitapları bulunmaktadır. www.myelom.org/…….

Prof Dr Meral Beksaç kimdir?

1980 de Hacettepe Tıp Fakültesinden mezun olan Dr.Beksaç, 1983-1984 yılları arasında Stockholm Karolinska Hastanesi Hematoloji Bilim Dalında araştırma görevlisi olarak çalışırken otolog kök hücre nakli, monoklonal antikorlarla purging konusunda uzmanlık tezini gerçekleştirmiştir. 1985 de Hacettepe Tıp Fakültesi İç Hastalıkları Uzmanliğini tamamladıktan sonra mecburi hizmet amacıyla bulunduğu Ankara Yüksek İhtisas Hastanesinde Doku Tiplendirimesi-İmmunoloji, daha sonra göreve başladığı AÜTF Hematoloji Bilim Dalında da doku tiplendirme ile akım sitometri ve moleküler hematoloji laboratuvarlarını  kurmuştur. 1987 de İç Hastalıkları Doçentliği ünvanı kazanan Dr.Beksaç 1989 dan beri Ankara Tıp Fakültesi Hematoloji Bilim Dalında öğretim üyesi olarak görev yapmaktadır. 1993’de profesörüğe yükseltildikten sonra 1995-1998 arası AÜTF Hematoloji Bilim Dalı Başkanlığı yapan Dr.Beksaç 1995 den beri Türkiye Bilimler Akademisi üyesidir. A.B.D de Dana Farber Cancer Center, New York- Our Lady Mercy Hospital, Los Angeles-VA Medical Center, Cedars Sinai Hospital, Stanford Üniversitesi ile Londra Institute for Cancer Research’de görevli olarak araştırmalar gerçekleştiren Dr.Beksaç, Uluslararası Miyelom Vakfının Bilimsel Danışma Kurulu, THD, TKİTV, EBMT, EFI, ASH, EHA, WMDA, ASBMT, TÜBA Kök Hücre  Çalışma Grubu üyelikleri, THD Hematolojik Onkoloji (1998-2002) ve Multipl Miyelom (2004-2007) alt komite başkanlıkları dışında Ankara Tıp Fakültesi  Kordon Kanı Bankası ve Akraba Dışı Doku Bankası (TRAN/ BMDW üyesi ve NMDP- collaborative registry) kurucu-sorumlu öğretim üyesidir. FACT/NETCORD kordon kanı bankası müfettişliği eğitimini tamamlamıştır. Hakemli uluslararası dergilerde yayınlanmış 100  yayınına 1800 sitasyon sahibi olup çalışmaları multipl miyelom, deneysel hematoloji ve kök hücre uygulamaları üzerine yoğunlaşmıştır. Bone Marrow Transplantation ve Advances in Hematology dergilerinin editörler kuruluna ilaveten, Bayındır Bilim Ödül kurulu ile TÜBA GEBİP ödül kurullarında görev almaktadır.  Molecular Methods in Stem Cell Transplantation (Humana Press 2007 ilk baskı, ikinci baskı hazırlanıyor) adlı kitabın yazar ve editörüdür.

www.myelom.org/…..